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據悉，Cornerstone制藥公司宣布，美國食品和藥物管理局已授予CPI-613孤兒藥地位，CPI-613是該公司主要的候選產品，用于治療急性髓系白血病（AML）。 “CPI-613的孤兒藥地位顯著增強了其價值主張，并對推進那些只有極少數治療方案的AML患者的有希望的臨床治療措施提供了進一步支持，”Cornerstone的首席執行官RobertShorr博士說。 CPI-613可誘導丙酮酸脫氫酶（PDH）的腫瘤特異性抑制，PDH是一個與癌癥細胞新陳代謝相關的關鍵的線粒體酶。PDH功能的破壞可導致腫瘤細胞線粒體代謝的毀滅性的破壞。這樣，腫瘤細胞就會缺乏能量和生物合成中間體，最終導致細胞死亡。 在一項血液系統惡性腫瘤的I期試驗以及實體瘤的I期和I/II期臨床試驗中，正在評估CPI-613。 |
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